Lebende Medikamente – FDA genehmigt Gentherapie zur Krebsbehandlung

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Immuntherapie ist ein spannendes Forschungsgebiet. Es umfasst verschiedenste Ansätze, die alle eines gemeinsam haben: Sie wollen die Fähigkeit des Immunsystems, mutierte Zellen zu erkennen und zu zerstören, unterstützen. Ein möglicher Ansatz ist es, Gene in von Patienten isolierten Immunzellen zu modifizieren und sie dann zurück in die Person zu injizieren. Dort können die Zellen den Krebs bekämpfen.

Einige Wissenschaftler nennen die Zellen daher lebende Medikamente, da die Zellen aktiv Krebszellen suchen und zerstören.

Die FDA genehmigte nun eine solchen Behandlung für Leukämie. Es ist das erste Mal, dass ein solches Gentherapie-Produkt als Medikament genehmigt wurde.

Die nun genehmigte Chimäre AntigenRezeptor (CAR) T Zelltherapie heißt Kymriah (tisagenlecleucel oder CTL019) und wird von Novartis produziert. In dieser Form der personalisierten Medizin werden T Zellen genetisch so modifiziert, dass sie Antigenrezeptoren exprimieren, die das Tumorantigen CD19 erkennen. Zurück-injizierte T Zellen vermehren sich exponentiell und töten Leukämie-Zellen, die CD19 auf ihrer Oberfläche exprimieren.

Die Zulassung erfolgte in Folge einer klinischen Studie an 25 Standorten in 11 Ländern. In der Studie zeigten 63 Kinder und junge Erwachsene mit rezidivierter oder refraktärer B Zell-Vorläufer Akuten Lymphoblastischen Leukämie (ALL) eine Remissionsrate von 83% innerhalb von drei Monaten.

Während dies gute Neuigkeiten für Krebspatienten sind und der Therapieansatz theoretisch auf viele Tumortypen erweitert werden kann, solange diese ein Tumor-Antigen exprimieren, ist der Einsatz der Therapie im Moment durch die die Nebenwirkungen beschränkt. Nur wenn die Therapie weniger giftig wird, kann es für die Behandlung einer größeren Anzahl an Patienten in Betracht gezogen wird.

Exponentielle Zellteilung und Aktivierung der modifizierten CAR-T Zellen kann zu hohem Fieber und Grippe-ähnlichen Symptomen – dem sogenannten Cytokin-Release-Syndrom (CRS) und neurologischen Problemen, wie zum Beispiel Krampfanfällen und Delirien, führen. Diese Komplikationen können lebensbedrohlich sein. CRS betraf 47% der Patienten, die während der Studie mit Kymriah behandelt wurden. Alle Patienten überlebten.

Die FDA wog die Nebenwirkungen gegen die positiven Anti-Krebs-Effekte der Gentherapie ab und genehmigte Kymriah für die Behandlung von jungen B Zelle ALL Patienten im Alter von 3-25. Jedoch nur bei unheilbaren Krankheitsverläufen. Fälle in denen der Krebs auf vorherige konventionelle Behandlung nicht angesprochen hat oder danach zurückgekehrt ist. Das sind etwa 15-20 Prozent der Patienten – rund 600 Personen in den USA pro Jahr. Während die Therapie eine leicht zugängliche Quelle von T Zellen – das Blut – verwendet, macht der große Aufwand, um die Zellen zu modifizieren, sie sehr teuer – $ 475.000.

Um die Therapie so sicher wie möglich zu machen, beschränkt Novartis die Gabe der Therapie auf 30-35 medizinische Zentren. In diesen Klinken wird das Personal umfangreich geschult und ist besten darauf vorbereitet mit CRS umzugehen. Dies sollte das neue Medikament sicher für die Patienten machen.

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